Imagina descobrir que existe um remédio que pode ajudar seu filho, mas as regras não deixam ele chegar até você. Foi isso que aconteceu com Kris DeVault, pai do pequeno Brody, de três anos, diagnosticado com deficiência do transportador de creatina, uma doença genética rara que impede o cérebro de receber a energia necessária para se desenvolver.
Não existe cura. Mas há uma empresa francesa, a Ceres Brain Therapeutics, testando um espray nasal que tenta entregar creatina direto ao cérebro. O problema é que o produto só passou por testes em animais e em 48 adultos saudáveis, dentro de um estudo de fase 1 que nem foi publicado ainda. Nada de uso liberado para crianças, muito menos para quem tem a condição de Brody.
O que muda com a nova regra em Montana
Desde 2015 o estado tem uma lei de direito de tentar, pensada para pacientes terminais que querem acesso a drogas ainda não aprovadas. Em 2023 a regra ganhou uma extensão para quem não está em fase terminal, desde que o remédio já tenha concluído a fase 1 de testes clínicos. E no fim de semana anterior à publicação desta reportagem, o departamento de saúde do estado fechou os detalhes que faltavam, definindo como clínicas podem vender e administrar esses tratamentos.
Na teoria, isso abre uma porta para famílias como a de DeVault. Na prática, ainda existem barreiras grandes: o remédio da Ceres não está registrado na FDA e é fabricado fora dos padrões exigidos pela agência americana. Mesmo com a lei nova, o caminho de Brody até esse tratamento continua bloqueado por regras federais que a legislação estadual não tem poder de mudar.
- Brody tem três anos e ainda não fala; a comunicação dele vira frustração acumulada
- A fase 2 do estudo da Ceres vai rodar na França, não nos EUA
- Mesmo se der certo, o remédio deve levar anos para chegar ao mercado americano
Eu olho para isso e penso: essa é minha única chance para o Brody, diz DeVault.
O que fica claro nessa história é que lei nenhuma resolve o problema sozinha quando o relógio biológico não espera a burocracia. Os primeiros anos de vida são a janela mais importante para o desenvolvimento cerebral, e é justamente esse período que está passando enquanto o processo regulatório segue seu ritmo normal.
Vale acompanhar esse caso porque ele mostra o limite real das leis de direito de tentar: elas ajudam a abrir caminho dentro do estado, mas não têm poder para destravar registro na FDA nem para mudar como um remédio é fabricado. É a distância entre o que a lei promete no papel e o que uma família consegue de fato usar.